W odpowiedzi na interpelację nr 32612 Pani Elżbiety Nawrockiej, Posła na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, przekazaną w dniu 12 maja 2015 r. w sprawie braku refundacji leczenia chorób rzadkich, uprzejmie proszę o przyjęcie następujących informacji.

Minister Zdrowia, uznając działania w zakresie chorób rzadkich za jeden z kluczowych obszarów polityki zdrowotnej, już w 2008 r. powołał Zespół do Spraw Chorób Rzadkich, którego głównym zadaniem jest proponowanie kierunków polityki w zakresie opieki i terapii chorych na choroby rzadkie oraz opracowywanie i proponowanie rozwiązań opartych na dowodach naukowych, określających zasady, na jakich zapewnia się obywatelom równy dostęp do informacji, diagnostyki, terapii oraz opieki. W dotychczasowych działaniach Zespołu można wyróżnić działania o charakterze operacyjnym i działania o charakterze strategicznym.

Celem działań o charakterze operacyjnym (krótkookresowym) było zapewnienie dostępu do świadczeń opieki zdrowotnej dla osób dotychczas takiego dostępu pozbawionych. W związku z powyższym, m.in. w wyniku rekomendacji Zespołu, od roku 2009 ze środków publicznych finansowane są w ramach programów lekowych terapie dotyczące następujących chorób, określanych jako ultra-rzadkie: choroby Gaucher’a, zespołu Maroteaux-Lamy, zespołu Huntera, choroby Hurler, choroby Pompego oraz leczenie ciężkich wrodzonych hiperhomocysteinemii (od 2012 r.). Należy również zauważyć, że na finansowanie powyższych terapii w roku 2009 Narodowy Fundusz Zdrowia przeznaczył kwotę 51 869 560 zł, a w roku 2012 już kwotę 142 740 726 zł – jest to więc prawie trzykrotny wzrost finansowania w sytuacji braku analogicznego wzrostu przychodów Funduszu.

Uprzejmie informuję, iż koszty poniesione przez publicznego płatnika na leki stosowane w ramach programów lekowych dedykowanych chorobom ultra-rzadkim w latach 2013 – 2014 wyniosły:

Na podstawie danych z NFZ stan na 03-2015 r.

Należy jednocześnie podkreślić, że terapie lekowe dotyczące innych chorób rzadkich są już od kilku lat finansowane ze środków publicznych. Finansowanie odbywa się:

- w ramach ww. programów lekowych (np.: choroba Leśnowskiego-Crohna, zespół Prader-Willi, Turnera, leczenie przewlekłych zapaleń płuc u pacjentów z mukowiscydozą, leczenie niskorosłych dzieci z zespołem Turnera, leczenie szpiczaka plazmatyczno komórkowego, leczenie nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego, leczenie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym, leczenie przewlekłej białaczki szpikowej). Wydatki Funduszu z tego tytułu w roku 2012 wyniosły ponad 490 mln zł.

- w ramach refundacji aptecznej leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego (np. mukowiscydoza, fenyloketonuria, akromegalia, stwardnienie zanikowe boczne, pierwotna dyskineza rzęsek, moczówka prosta, miastenia).

Kolejnym zadaniem polityki zdrowotnej, tym razem o charakterze strategicznym (długookresowym), jest przygotowanie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Pierwsza wersja Narodowego Planu Leczenia Chorób Rzadkich została w roku 2013 r. przedstawiona na Kierownictwie Ministerstwa Zdrowia. Dokument ten przede wszystkim identyfikował obszary, w ramach których powinny być podejmowane działania w zakresie chorób rzadkich. Podstawowe zidentyfikowane obszary to:

- klasyfikacja i rejestr chorób rzadkich;

- diagnostyka chorób rzadkich;

- opieka zdrowotna dla pacjentów z chorobami rzadkimi;

- zintegrowany system wsparcia społecznego dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ich rodzin;

- nauka, edukacja i informacja w zakresie chorób rzadkich.

Jednocześnie powyższy dokument nie zawierał części o charakterze diagnostycznym – tzn. nie identyfikował i nie analizował rozwiązań, które - zarówno w sektorze ochrony zdrowia, jak i w sektorach opieki społecznej czy edukacji – funkcjonują już obecnie i albo już są wykorzystane dla pomocy osobom z chorobami rzadkimi albo wymagają odpowiedniej zmiany i dostosowania ich specyfiki dla obszaru chorób rzadkich. Dlatego też obecnie, wspólnie z organizacjami pacjenckimi i ekspertami, prowadzone są prace analityczne w obrębie ww. obszarów, których celem jest identyfikacja działań charakterze operacyjnym – tzn. tych, które, w zakresie pomocy osobom z chorobami rzadkimi mogą być realizowane obecnie oraz działań o charakterze strategicznym – tzn. tych, które będą mogły być realizowane w dłuższym horyzoncie czasowym m.in. ze względu na konieczność wprowadzenia odpowiednich zmian ustawowych.

Należy również zauważyć, że w prace Zespołu zostali oficjalnie włączeni przedstawiciele Ministra Pracy i Polityki Społecznej, Ministra Edukacji oraz Pełnomocnika ds. Osób Niepełnosprawnych.

Jednocześnie mając na uwadze, iż dużym problemem w analizie problematyki chorób rzadkich jest ich kodyfikacja - obecnie zidentyfikowanych jest ponad 8 tys. chorób rzadkich a tylko ok. 200 z nich ma swoje kody w powszechnie stosowanych na świecie klasyfikacjach ICD-10 - Komitet Ekspertów działający przy Komisji Europejskiej rekomendował stosowanie przez Państwa Członkowskie klasyfikacji przyjętej przez organizację Orphanet (zawierającej ww. 8 tys. kodów). Nowelizacja rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie zakresu danych gromadzonych i sprawozdawanych przez świadczeniodawców zrealizowała ww. rekomendację i wprowadziła do polskiego systemu prawnego i sprawozdawczego ww. kody. Należy zauważyć, że możliwość sprawozdawczości kodów chorób rzadkich jest podstawą, bez której nie jest możliwa w ogóle analiza zjawiska.

W związku z wprowadzeniem ww. sprawozdawczości rozpoczęto, wspólnie z Centrum Systemów Informacyjnych Ochrony Zdrowia oraz ekspertami, prace nad rozporządzeniem w sprawie rejestru chorób rzadkich. Ostatnie orzeczenie Trybunału Konstytucyjnego, stanowiące, że rejestry mogą być tworzone wyłącznie w formie ustawy, spowodowało konieczność zawieszenia prac w tym zakresie. Jednocześnie rejestr chorób rzadkich został zgłoszony jako jeden z rejestrów do utworzenia przewidzianych w nowelizacji ustawy o systemie informacji w ochronie zdrowia, która wkrótce zostanie skierowana do Sejmu.

Jednocześnie pragnę wskazać, iż kwestie związane z refundacją produktów leczniczych, w tym leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich i ultra-rzadkich, uregulowane są w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2015 poz. 345). Zgodnie z art. 24 przywołanej ustawy procedura objęcia leku refundacją inicjowana jest złożeniem do Ministerstwa Zdrowia wniosku przez podmiot uprawniony, o którym mowa w art. 2 pkt 27 ustawy refundacyjnej. Pragnę przy tym wskazać, iż zgodnie z art. 31 ustawy o refundacji wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Minister Zdrowia rozpatruje w terminie 180 dni.

Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję o objęciu produktu leczniczego refundacją przy uwzględnieniu kryteriów określonych w art. 12 ustawy refundacyjnej, tj.

1. stanowiska Komisji Ekonomicznej,
2. rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3–10,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia.

Pragnę wskazać, iż zazwyczaj leki stosowane w leczeniu chorób rzadkich mają status rejestracyjny „leków sierocych”. Komisja Europejska nadaje status leku sierocego, gdy:

- lek stosowany jest w przewlekłych chorobach zagrażających życiu lub prowadzących do poważnych konsekwencji zdrowotnych;

- brak jest alternatywnych metod terapeutycznych lub brak satysfakcjonujących korzyści zdrowotnych obecnie stosowanych terapii;

- choroba ma status choroby rzadkiej lub gdy przychody ze sprzedaży nie pokrywają kosztów inwestycyjnych bez dodatkowego wsparcia.

Przywołana ustawa o refundacji, której przepisy regulują kwestie dotyczące podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce, nie uwzględnia odrębnych regulacji dla produktów sierocych, w Ministerstwie Zdrowia nie są rozważane zmiany w powyższym zakresie.

Odnosząc się natomiast do pytania Pani Poseł, gdzie osoby zmagające się z chorobami rzadkimi mogą szukać pomocy w ich leczeniu, uprzejmie informuję, iż Ministerstwo Zdrowia współfinansuje, prowadzony przez ekspertów z Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka", projekt dotyczący polepszenia dostępu do informacji dla osób z chorobami rzadkimi, polegający przede wszystkim na udostępnieniu polskiej wersji językowej - uważanego w Europie za referencyjny - portalu Orphanet, który będzie zawierał szczegółowe informacje dotyczące wykazu, diagnostyki i leczenia chorób rzadkich. Przewiduje się, że portal w polskiej wersji językowej zostanie udostępniony w ciągu kilku miesięcy.

Jednocześnie, wspólnie z organizacjami pacjentów, Ministerstwo Zdrowia jest w trakcie opracowywania mapy placówek referencyjnych w zakresie chorób rzadkich. Propozycje w tym zakresie zostały przedstawione przez organizacje pacjenckie i są one obecnie analizowane wspólnie z Narodowym Funduszem Zdrowia. Koncepcja sieci referencyjnej w zakresie chorób rzadkich zostanie przedstawiona w ciągu kilku miesięcy.

Ponadto, Ministerstwo Zdrowia wspólnie z ekspertami z Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka" uczestniczy w pracach, powołanych przez Komisje Europejską, Rady ds. Europejskich Centrów Referencyjnych, których głównym zadaniem jest opracowanie modelu dla planowanych do powołania sieci centrów referencyjnych w zakresie chorób rzadkich w Europie.

Z upoważnienia

MINISTRA ZDROWIA

SEKRETARZ STANU

Sławomir Neumann