Szanowna Pani Marszałek! W odpowiedzi na interpelację pani poseł Zofii Czernow oraz pani poseł Agnieszki Kołacz-Leszczyńskiej, przesłaną przy piśmie z dnia 27 listopada 2013 r., znak: SPS-023-22792/13, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.
Polityka lekowa stanowi całokształt działań organizacyjno-prawnych, na podstawie których minister zdrowia realizuje zadania dotyczące zagwarantowania obywatelom dostępu do skutecznych i bezpiecznych produktów leczniczych oraz wyrobów medycznych przy jednoczesnym zmniejszeniu udziału pacjentów w kosztach leczenia. Ministerstwo Zdrowia prowadzi transparentną i racjonalną politykę lekową w oparciu o możliwości finansowe Narodowego Funduszu Zdrowia, opinię Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych. Dla zapewnienia efektywności prowadzonych działań w zakresie finansowania ze środków publicznych technologii medycznych, na mocy ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696, z późn. zm) została powołana komisja ekonomiczna, której zadaniem jest prowadzenie negocjacji cenowych oraz monitorowanie realizacji całkowitego budżetu na refundację. Decyzje o refundacji podejmowane są w oparciu o efekt końcowy negocjacji, a ocena skuteczności technologii medycznych dokonywana jest w oparciu o zasady medycyny opartej na dowodach (Evidence Based Medicine). Do ministra zdrowia został złożony wniosek przez podmiot odpowiedzialny o objęcie refundacją i ustalenie ceny urzędowej produktu leczniczego Zavesca (miglustaf) w ramach programu lękowego ˝Leczenie choroby Niemanna-Picka typu C˝.
Zgodnie z art. 12 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696, z późn. zm.) minister zdrowia wydaje decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu, uwzględniając następujące kryteria:
- stanowisko komisji ekonomicznej,
- rekomendacja prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych,
- istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
- skuteczność kliniczna i praktyczna,
- bezpieczeństwo stosowania,
- relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
- stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
- konkurencyjność cenowa,
- wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
- istnienie alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
- wiarygodność i precyzja oszacowań kryteriów, o których mowa w punktach 3-10,
- priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 3la ust. 2 ustawy o świadczeniach,
- wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188 oraz z 2009 r. Nr 98, poz. 817), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu, koszt uzyskania dodatkowego roku życia.
W rekomendacji nr 120/2012 z dnia 26 listopada 2012 r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych, w ślad za stanowiskiem Rady Przejrzystości, nie zarekomendował objęcia refundacją przedmiotowego produktu leczniczego. Powyższe podyktowane zostało trudnymi do jednoznacznej interpretacji danymi o efektywności klinicznej miglustatu oraz bardzo wysokim kosztem terapii. Na chwilę prowadzenia prac przez Agencję Oceny Technologii Medycznych w jedynym dostępnym badaniu RCT zaobserwowano istotną statystycznie poprawę tylko w odniesieniu do: redukcji poziomego ruchu sakadowego gałek ocznych (HSEM) oraz problemów z połykaniem. W przedmiotowym badaniu nie uległa poprawie ostrość słuchu (niepogorszenie), wskaźnik (upośledzenia) poruszania się (SAI) oraz zmiana ?2 punkty w skali MMSE (krótka skala oceny stanu psychicznego) oceniającej funkcje poznawcze, dodatkowo w odniesieniu do większości parametrów nie określono istotności statystycznej zaobserwowanych zmian. Jak przywołuje w swojej opinii prezes agencji dodatkowo trudno jednoznacznie stwierdzić czy uwzględnione punkty końcowe przekładają się na rzeczywistą poprawę jakości życia pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C (NP-C). Wyniki, otrzymane podczas prowadzonej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych oceny wniosku, wskazują, iż zastąpienie terapii standardowej (leczenie objawowe i fizjoterapia) leczeniem produktem Zavesca nie przynosi istotnych korzyści dla pacjentów w zakresie poprawy jakości życia i rokowania. W analizach dołączonych do wniosku o objecie refundacją przedmiotowego leku nie wykazano istotnie statystycznego wpływu na funkcje bezpośrednio przekładające się na zachowanie lub poprawę samodzielności pacjenta.
Dodatkowo pragnę nadmienić, iż wnioskowana technologia medyczna była już przedmiotem prac agencji w 2011 r. i uzyskała również negatywną opinię rady konsultacyjnej (stanowisko RK Nr 28/2011 z dnia 29 marca 2011 r.), która uważała za niezasadne zakwalifikowanie świadczenia opieki zdrowotnej ˝Leczenie choroby Niemanna-Picka typu C˝ z zastosowaniem substancji czynnej miglustat w ramach programu zdrowotnego, jako świadczenia gwarantowanego.
W oparciu o wszystkie kryteria w art. 12 ustawy o refundacji leków, w tym ofertę cenową stanowiącą wynik negocjacji zespołu negocjacyjnego komisji ekonomicznej z wnioskodawcą, w świetle ww. rekomendacji prezesa AOTM, minister zdrowia nie zaakceptował propozycji cenowej wnioskodawcy i wydał w dniu 17 czerwca br. decyzję, w której postanowił odmówić objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Zavesca. W dniu 29 listopada 2013 r. minister zdrowia utrzymał w mocy decyzję o odmowie objęcia refundacją i ustalenia ceny urzędowej leku Zavesca.
Z poważaniem
Podsekretarz stanu
Igor Radziewicz-Winnicki
Warszawa, dnia 12 grudnia 2013 r.