W odpowiedzi na interpelację nr 33543 Pań Posłanek Janiny Okrągły i Barbary Czaplickiej, przekazaną w dniu 10 lipca 2015 r., w sprawie refundacji leku riocyguat dla pacjentów z zakrzepowo-zatorowym nadciśnieniem płucnym, uprzejmie proszę o przyjęcie następujących informacji.

Regulacje prawne związane z procesem objęcia refundacją produktów leczniczych zostały określone w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2015 r. poz. 345). Zgodnie z przepisami przywołanej ustawy Minister Zdrowia ogłasza, raz na dwa miesiące, w drodze obwieszczenia, wykazy refundowanych leków, w stosunku do których wydano ostateczne decyzje administracyjne o objęciu refundacją.

Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję o objęciu produktu leczniczego refundacją przy uwzględnieniu kryteriów określonych w art. 12 ustawy refundacyjnej, tj.

1. stanowiska Komisji Ekonomicznej,
2. rekomendacji Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3–10,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia.

Do Ministerstwa Zdrowia w dniu 15 lipca 2014 r. został złożony wniosek o objęcie refundacją leku Adempas, zawierającego substancję czynną riocyguat, w ramach programu lekowego: „Leczenie przewlekłego zakrzepowo-zatorowego nadciśnienia płucnego (CTEPH) (ICD-10 I27, I27.0 i/lub I26)", przez podmiot, o którym mowa w art. 2 pkt 27 ustawy. Wniosek został przekazany Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji celem dokonania analizy weryfikacyjnej oraz wydania rekomendacji odnośnie zasadności finansowania ze środków publicznych w oparciu o ocenę skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, efektywności kosztowej oraz akceptowalnego wpływu na budżet płatnika publicznego.

W rekomendacji nr 261/2014 z dnia 22 grudnia 2014 r. Prezes Agencji uznał za zasadne objęcie refundacją przedmiotowej technologii lekowej. Jednocześnie, mając na uwadze, iż analiza ekonomiczna wykazała, że wnioskowana technologia nie jest efektywna kosztowo, a dodatkowo pozytywna decyzja refundacyjna będzie się wiązać ze znacznym obciążeniem budżetu płatnika publicznego, Prezes Agencji, przychylając się do stanowiska Rady Przejrzystości uznał, że finansowanie wnioskowanej technologii jest możliwe jedynie po odpowiednim obniżeniu kosztu terapii, na przykład poprzez wprowadzenie instrumentu podziału ryzyka. Pragnę wskazać, iż organem powołanym w celu prowadzenia negocjacji z Wnioskodawcą w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu oraz ewentualnych instrumentów podziału ryzyka jest Komisja Ekonomiczna, która przedstawia Ministrowi Zdrowia stanowisko w powyższym zakresie.

Riocyguat jest jedynym zarejestrowanym lekiem do leczenia przewlekłego zakrzepowo-zatorowego nadciśnienia płucnego (CTEPH) w przypadkach nieoperacyjnych oraz gdy leczenie operacyjne zakończyło się niepowodzeniem. Skuteczność kliniczną leku w populacji pacjentów ujętych we wniosku (CTEPH) oceniano w randomizowanym badaniu klinicznym III fazy CHEST-1. Wykazano, że 16-tygodniowa terapia lekiem prowadzi do wydłużenia dystansu przechodzonego w teście 6-minutowego marszu o 46 metrów w stosunku do grupy przyjmującej placebo, co stanowiło różnicę istotną statystycznie przy zadowalającym profilu bezpieczeństwa. Ponadto w badaniu CHEST 1 wykazano skuteczność riocyguatu w poprawie klasy czynnościowej WHO (OR=2,80; [95%CI: 1,43; 5,46]; p<0,01), parametrów hemodynamicznych oraz jakości życia u pacjentów z CTEPH.

W rekomendacji nr 261/2014 wskazano, iż wartość ICUR (inkrementalnego współczynnika kosztów-użyteczności) dla porównania riocyguatu z terapią standardową, w dożywotnim horyzoncie czasowym, z perspektywy NFZ wynosi 388 151,50 zł, natomiast z perspektywy poszerzonej (NFZ + pacjent) 388 245,35 zł.

Pragnę przy tym wskazać, iż ustawa o refundacji nakłada na Ministra Zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny tj. zapewniający obywatelom dostęp do skutecznych terapii, których efekty kliniczne pozostają w zasadnej relacji z jej kosztem pozwalającymi uzyskać ustawowy próg efektywności kosztowej równy 3 x PKB per capita (119 577 zł). Zgodnie z rekomendacją nr 261/2014 wnioskowana technologia nie jest terapią kosztowo efektywną, wartość współczynnika ICUR dla porównania riocyguatu z terapią standardową ponad trzykrotnie przekracza próg efektywności kosztowej. Podejmowanie decyzji o objęciu finansowaniem ze środków publicznych technologii lekowej w oparciu o dane, które wskazują na niewspółmiernie wysoki stosunek kosztów do osiąganych korzyści zdrowotnych przeczy racjonalności postępowania w przypadku ograniczonego zasobu środków do dyspozycji. Powyższe postępowanie mogłoby skutkować znacznym ograniczeniem dostępu innym pacjentom do leków o udowodnionej efektywności zarówno klinicznej jak i kosztowej.

Przedstawione w rekomendacji Prezesa Agencji nr 261/2014 wyniki analizy wpływu na budżet wskazują na znaczny wzrost wydatków ze strony płatnika publicznego w przypadku objęcia finansowaniem przedmiotowej technologii lekowej. Według Prezesa Agencji wydatki płatnika publicznego w wariancie podstawowym mogą wzrosnąć o 21 802 690 zł w pierwszym roku i o 39 739 656 zł w drugim roku refundacji, natomiast w wariancie maksymalnym mogą wynieść 33 863 753 zł w pierwszym oraz 61 696 975 zł w drugim roku refundacji. Odpowiadając na zapytanie o szacowaną liczbę chorych, którzy kwalifikowaliby się do leczenia riocyguatem uprzejmie informuję, iż prognozowana wielkość populacji to ok. 141 pacjentów w roku 2015 r i 257 w roku 2016 r. w wariancie podstawowym, natomiast w wariancie maksymalnym - ok. 219 pacjentów w roku 2015 i 399 pacjentów w roku 2016 r.

Uprzejmie informuję, iż do chwili obecnej Minister Zdrowia nie wydał decyzji administracyjnej w przedmiocie objęcia bądź odmowie objęcia refundacją produktu leczniczego Adempas (riocyguat). Minister Zdrowia, rozpatrując ww. wniosek w oparciu o zgromadzone materiały dowodowe, w tym wynik negocjacji cenowych prowadzonych przez Komisję Ekonomiczną i zaproponowane przez Wnioskodawcę warunki finansowania przedmiotowej technologii lekowej, wyda decyzję o objęciu lub o odmowie objęcia refundacją przedmiotowego produktu leczniczego, biorąc pod uwagę wszystkie kryteria określone przepisami ustawy o refundacji.

Pragnę zapewnić, iż Minister Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu sukcesywne rozszerzanie wykazów leków refundowanych o nowe, niefinansowane dotąd ze środków publicznych technologie, które pozwalają na leczenie pacjentów zgodnie z najwyższymi standardami. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na wykazy produktów leczniczych z uwzględnieniem ich efektywności klinicznej, kosztowej, a także możliwości finansowych publicznego płatnika.

Z upoważnienia

MINISTRA ZDROWIA

SEKRETARZ STANU

Sławomir Neumann