W odpowiedzi na interpelację Pani Janiny Okrągły i Pani Barbary Czaplickiej, Posłanek na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, z dnia 10 lipca 2015 r. (nr 33541), w sprawie stosowanych w terapii stwardnienia guzowatego inhibitorów mTor: everolimus i sirolimus, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.

Na wstępie należy odnieść się do poruszonej w interpelacji kwestii dotyczącej świadczenia chemioterapii niestandardowej.

Uprzejmie informuję, iż Program leczenia w ramach świadczenia chemioterapii niestandardowej funkcjonował, do dnia 31 grudnia 2014 r., na podstawie przejściowego art. 70 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2015 r. poz. 345). W ramach przedmiotowego świadczenia dyrektorzy oddziałów wojewódzkich NFZ wydawali indywidualne zgody na finansowanie terapii lekiem stosowanymi w leczeniu chorób nowotworowych, dopuszczonymi do obrotu przed dniem 1 stycznia 2012 r., które nie były objęte refundacją systemową, zgodnie z obowiązującymi w tym zakresie przepisami ustawy o refundacji. Okres przejściowy miał umożliwić podmiotom odpowiedzialnym złożenie wniosków o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny przedmiotowych technologii lekowych, przeprowadzenie oceny zasadności ich finansowania ze środków publicznych przez Agencję Oceny Technologii Medycznych (obecnie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji), a także ewentualne przeprowadzenie procedury objęcie refundacją z urzędu, na podstawie art. 40 ww. ustawy, leków stosowanych poza zakresem zarejestrowanych wskazań i pozytywnie ocenionych przez Agencję. Okres przejściowy obowiązywał przez 3 lata. Dodatkowo należy podkreślić, iż świadczenie chemioterapii niestandardowej zostało wprowadzone przed wejściem w życie ustawy o refundacji, która w sposób kompleksowy uregulowała system refundacji w Polsce, opisując szczegółowo, z podaniem obowiązujących terminów, tryb i zasady obejmowania leków refundacją. Nie było więc podstaw do przedłużania funkcjonowania przedmiotowego świadczenia i przyznawania prawa do refundacji, poza obowiązującymi w tym zakresie przepisami, w trybie uznaniowym - jedynie na podstawie decyzji dyrektora oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia.

W tym miejscu należy potwierdzić, iż pacjenci, którzy otrzymali zgodę na finansowanie terapii w ramach programu chemioterapii niestandardowej na podstawie pozytywnie rozpatrzonych wniosków złożonych przez świadczeniodawców przed dniem 1 stycznia 2015 r., mają prawo do finansowania kontynuacji leczenia do czasu wyłączenia z udziału w programie z przyczyn medycznych, zgodnie z wytycznymi realizacji przedmiotowego świadczenia, na podstawie nadrzędnej zasady respektowania praw nabytych. Zatem wszystkie dzieci, otrzymujące lek Votubia, finansowany przez płatnika publicznego w ramach programu chemioterapii niestandardowej, mają zapewnioną kontynuację leczenia.

Odnosząc się do pytań zawartych w przedmiotowej interpelacji, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższego.

Zgodnie z przepisami ww. ustawy o refundacji, objęcie refundacją leku w zakresie wskazań rejestracyjnych wymaga przeprowadzenia wieloetapowego postepowania administracyjnego, wszczynanego na wniosek uprawniony podmiotu.

Uprzejmie informuje, iż do Ministerstwa Zdrowia wpłynęły wnioski upoważnionego podmiotu w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego zawierającego substancję czynna everolimus, o nazwie handlowej Votubia (trzy dawki leku), w ramach programu lekowego: Leczenie ewerolimusem chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA) wymagającymi leczenia ICD-10 Q85.1. Po uzgodnieniu z ekspertami i wnioskodawcą treści programu lekowego, Minister Zdrowia zlecił Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych, na podstawie art. 35 ust. 1 ustawy o refundacji, przygotowanie analizy weryfikacyjnej Agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa. Podkreślenia wymaga, iż w wydanej w dniu 24 marca 2014 r. Rekomendacji nr 81/2014 Prezes Agencji uznał za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Votubia we wnioskowanym wskazaniu pod warunkiem obniżenia ceny leku. Według oszacowań Agencji, uwzgledniających zaproponowane we wniosku warunki finansowe, koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY) dla wnioskowanej technologii lekowej, wyrażony w postaci inkrementalnego współczynnika kosztów - użyteczności (ICUR), wyniósł 621 604,72 PLN/QALY. Zatem ICUR dla leku Votubia jest ponad 5-krotnie wyższy niż obowiązujący, ustawowy próg efektywności kosztowej dla nowych technologii lekowych obejmowanych refundacją równy 3xPKB per capita, tj. 119 577 PLN/QALY. Agencja Oceny Technologii Medycznych obliczyła również dodatkowe wydatki płatnika publicznego w przypadku objęcia refundacją leku Votybia we wnioskowanym wskazaniu w I, II i III roku obowiązywania decyzji administracyjnych w tym zakresie na poziomie odpowiednio ok.: 12 mln. zł, 26 mln zł i 26 mln zł (scenariusz maksymalny). Populacja pacjentów, którzy mogliby skorzystać z refundowanej w ramach wnioskowanego programu lekowego terapii została oszacowana na 79 osób w I roku jego funkcjonowania oraz 95 osób w kolejnych latach. Ponadto warunki objęcia refundacją leku Votubia były przedmiotem negocjacji Komisji Ekonomicznej z wnioskodawcą. Nie udało się jednak osiągnąć porozumienia gwarantującego efektywność kosztową omawianej technologii lekowej. Komisja Ekonomiczna, w przyjętym w drodze uchwał stanowiskach, zaproponowane przez wnioskodawcę warunki uznała za nieodpowiednie. Dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz uchwałami Komisji Ekonomicznej, w dniu 9 lutego 2015 r., Minister Zdrowia wydał decyzje administracyjne, w których odmówił objęcia refundacją leku Votubia (w trzech dawkach: 2,5 mg; 5 mg i 10 mg) w ramach wnioskowanego programu lekowego. Minister Zdrowia podejmując rozstrzygnięcie w przedmiotowej sprawie, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględnił następujące kryteria przewidziane w art. 12 ustawy o refundacji:

1. stanowiska Komisji Ekonomicznej, o której mowa w art. 17 ustawy o refundacji,
2. rekomendacji Prezesa Agencji, o której mowa w art. 35 ust. 6 ustawy o refundacji,
3. istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją,
4. skuteczności klinicznej i praktycznej,
5. bezpieczeństwa stosowania,
6. relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,
7. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym,
8. konkurencyjności cenowej,
9. wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców,
10. istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r., Nr 164, poz. 1027, z poźn. zm.), zwanej dalej „ustawą o świadczeniach” oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania,
11. wiarygodności i precyzji oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10 niniejszego przepisu,
12. priorytetów zdrowotnych określonych w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach,
13. wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188 oraz z 2009 r. Nr 98, poz. 817), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia,

- biorąc przy tym pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.

Ponadto uprzejmie informuję, że wydane przez Ministra Zdrowia w pierwszej instancji decyzje w sprawie odmowy objęcia refundacją leku Votubia nie są ostateczne. W dniu 25 lutego 2015 r. wpłynęły do Ministra Zdrowia wnioski uprawnionego podmiotu o ponowne rozpatrzenie sprawy. W związku z powyższym Minister Zdrowia prowadził działania, mające na celu ponowną analizę zgromadzonego materiału dowodowego w sprawie o objęcie refundacją leku Votubia w ramach programu lekowego: Leczenie everolimusem chorych na stwardnienie guzowate z niekwalifikującymi się do leczenia operacyjnego guzami podwyściółkowymi olbrzymiokomórkowymi (SEGA) i wydanie decyzji w drugiej instancji w oparciu o powtórną ocenę ww. ustawowych kryteriów. Strona złożyła jednak wnioski o zawieszenie prowadzonych postępowań odwoławczych. W związku z tym, Minister Zdrowia, jako Organ II instancji, nie może prowadzić obecnie żadnych czynności administracyjnych w przedmiotowej sprawie.

Odnosząc się do pytania dotyczącego sirolimusu (lek o nazwie handlowej Rapamune) uprzejmie informuję, iż pomimo braku w Charakterystyce Produktu Leczniczego Rapamune wskazania dotyczącego leczenia stwardnienia guzowatego, istnieje szereg publikacji dokumentujących korzystne działania sirolimusu w tej grupie pacjentów, zwłaszcza w odniesieniu do guzów nerek, mózgu (SEGA) oraz lekoopornych napadów padaczki. Ponadto lek Rapamune jest stosowany w wymienionych wskazaniach zarówno na świecie, jaki i w Polsce.

Mając na uwadze powyższe oraz wobec konieczności zapewnienia pacjentom dostępu do skutecznego leczenia, Minister Zdrowia podjął decyzję o objęciu refundacją leku Rapamune, w postaci roztworu do stosowania doustnego i tabletek, w kategorii dostępności refundacyjnej: leki refundowane dostępne w aptece na receptę we wskazaniu: stwardnienie guzowate, z poziomem odpłatności: ryczałt, na podstawie art. 40 ustawy o refundacji. Podejmując z urzędu decyzję o objęciu refundacją przedmiotowego leku, Minister Zdrowia wziął pod uwagę kryteria przewidziane w ww. art. 40, zgodnie z którym jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia i zdrowia świadczeniobiorców, w przypadku braku innych możliwych do zastosowania w danym stanie klinicznym procedur medycznych finansowanych ze środków publicznych, minister właściwy do spraw zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości oraz konsultanta krajowego w odpowiedniej dziedzinie medycyny, może wydać z urzędu, przy uwzględnieniu:

1. kryteriów, o których mowa w art. 12 pkt 4-6, 9, 10, 12 i 13,
2. stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych

- decyzję administracyjną o objęciu refundacją leku przy danych klinicznych, w zakresie wskazań do stosowania lub dawkowania, lub sposobu podawania odmiennych niż określone w Charakterystyce Produktu Leczniczego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne.

Należy podkreślić, iż Rada Przejrzystości w przygotowanej w tej sprawie opinii uznała za zasadne finansowanie ze środków publicznych leczenia sirolimusem pacjentów ze zdiagnozowanym stwardnieniem guzowatym, podkreślając w uzasadnieniu swojego stanowiska taki sam mechanizm działania substancji czynnych: sirolimus i everolimus.

W tym miejscu należy również wskazać, iż stosowanie leków zgodnie z aktualną wiedzą medyczną ale poza zakresem wskazań rejestracyjnych jest przyjętą praktyką np. w onkologii, hematologii, neonatologii. Procedura umieszczania wskazań terapeutycznych w Charakterystykach Produktów Leczniczych uzależniona jest w równym stopniu od dostępnej wiedzy medycznej, jak i strategii sprzedaży obranej przez producenta. Aktualizacja wskazań rejestracyjnych następuje na wniosek producenta produktu leczniczego, który ma obowiązek potwierdzenia wynikami badań naukowych zasadności rozszerzenia umieszczonego w Charakterystyce Produktu Leczniczego zakresu wskazań do stosowania, ale nie ma obowiązku zamieszczania w przedmiotowym dokumencie wszystkich wskazań terapeutycznych, w jakich zgodnie z aktualną wiedzą medyczną lek może być stosowany.

Ponadto uprzejmie informuję, iż mając na uwadze problemy z jakimi borykają się na co dzień pacjenci i ich bliscy, Ministerstwo Zdrowia zorganizowało spotkanie z przedstawicielami Stowarzyszenia Chorych na Stwardnienie Guzowate, na którym ustalono, że przygotowana zostanie lista wyspecjalizowanych ośrodków posiadających kadrę medyczną o dużym doświadczeniu, w których chorzy otrzymają pełną informację o opcjach terapeutycznych stosowanych w leczeniu stwardnienia guzowatego, z uwzględnieniem ich dostępności w ramach funkcjonującego w Polsce systemu refundacji. Minister Zdrowia ma nadzieję, że pozwoli to na podejmowanie przez lekarzy prowadzących i pacjentów wspólnych, racjonalnych decyzji, dotyczących zastosowanego sposobu leczenia.

Z upoważnienia

MINISTRA ZDROWIA

SEKRETARZ STANU

Sławomir Neumann