Szanowny Panie Marszałku! W odpowiedzi na interpelację pani Barbary Czaplickiej, posła na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, przewodniczącej Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, oraz grupy posłów, przesłaną przy piśmie z dnia 7 października 2014 r. (SPS-023-28891/14) w sprawie ustanowienia refundacji leczenia pacjentów z zaawansowaną postacią choroby Parkinsona, proszę o przyjęcie poniższych informacji.

   Na wstępie pragnę poinformować, iż aktualny stan finansowania technologii medycznych (leków oraz procedur) dla pacjentów z chorobą Parkinsona, które wymieniane są przez ekspertów jako mające zastosowanie u pacjentów z ww. jednostką chorobową to: lewodopa, agoniści receptorów dopaminowych, leki cholinolityczne, amantadyna, inhibitory monoaminooksydazy typu B, leczenie neurochirurgiczne obejmujące obustronną głęboką stymulację jąder niskowzgórzowych (STN DBS).

   W piśmie z dnia 22 maja 2014 r. (sygn. MZ-PLA-460-17294-36/AD/14) stanowiącym odpowiedź na stanowisko Zespołu parlamentarnego ds. chorób rzadkich z dnia 7 maja 2014 r. minister zdrowia odniósł się szczegółowo także do terapii infuzyjnych (Duodopą i Daceptonem), dla których zostały złożone wnioski o objęcie refundacją w ramach programów lekowych, podając aktualny stan procedowania wniosków. Zgodnie z odpowiednimi rekomendacjami prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych oraz uzgodnionymi między ministrem zdrowia i wnioskodawcami programami ww. terapie infuzyjne miałyby być przeznaczone dla grupy chorych, u których inne metody leczenia przyjęte w tym wskazaniu przestały być skuteczne lub są nietolerowane. Należy zaznaczyć, że minister zdrowia, rozpatrując przedmiotowe wnioski, dostrzega istotność stanu klinicznego, którego dotyczą omawiane technologie lekowe, co znajduje potwierdzenie w uzasadnieniu decyzji odmownych w I instancji, wydanych dla leków - Duodopa (lewodopa + karbidopa, żel dojelitowy) i Dacepton (apomorfina, iniekcje podskórne).

   Weryfikacja kryterium istotności stanu klinicznego ma na celu przypisanie znaczenia danemu wskazaniu z uwzględnieniem populacji chorych, zagrożenia dla życia i zdrowia, jakości życia, istnienia alternatywnych technologii medycznych. Przy weryfikacji tego kryterium minister zdrowia bierze pod uwagę, czy przedmiotowy stan kliniczny jest objęty refundacją ze środków publicznych, czy są dostępne metody leczenia, a także czy dla danego stanu klinicznego możliwe jest skuteczne zastąpienie produktu refundowanego poprzez zmianę stylu życia pacjenta. W przypadku omawianych technologii minister zdrowia dostrzegł fakt, iż dotyczą one leczenia grupy pacjentów, u których stany ˝on-off˝ utrzymują się, pomimo indywidualnie dobranego leczenia lewodopą (z działającym obwodowo inhibitorem dekarboksylazy) lub innymi agonistami dopaminy, w przypadku gdy stwierdzono przeciwwskazania do zastosowania zabiegu głębokiej stymulacji mózgu (DBS), na co wskazują kryteria kwalifikacji do leczenia w ramach wnioskowanych programów lekowych.

   Warto nadmienić, iż zgodnie z art. 2 pkt 18 ustawy o refundacji program lekowy jest programem zdrowotnym w rozumieniu przepisów ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r. Nr 164, poz. 1027, z późn. zm.) obejmującym technologię lekową, w której substancja czynna nie jest składową kosztową innych świadczeń gwarantowanych (...). W obwieszczeniu ministra zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych wśród leków refundowanych dostępnych w aptece na receptę znajdują się leki zawierające substancje czynne - lewodopa + karbidopa, a więc te same substancje czynne, które zawiera lek Duodopa. Pomimo tego minister zdrowia dopuścił możliwość rozpatrywania zasadności finansowania ze środków publicznych przedmiotowego leku w ramach programu lekowego, uwzględniając, że produkt Duodopa, zawierający ww. substancje czynne, jednak w innej postaci farmaceutycznej i drodze podania, miałby być przeznaczony dla grupy pacjentów, dla których nie ma już możliwości prowadzenia skutecznej terapii lekami doustnymi.

   W interpelacji państwo posłowie informują o podjętych przez siebie działaniach - ˝zasięgnięciu kolejnych eksperckich opinii w sprawie udzielonej przez ministra odpowiedzi (...)˝, przy czym treść interpelacji opiera się w znacznej części na piśmie opracowanym przez jednego z autorów analiz HTA, wykonanych na zlecenie i sfinansowanych przez wnioskodawcę leku Duodopa. Pragnę nadmienić, iż konsultant krajowy ds. neurologii w odpowiedzi na pismo firmy AbbVie Polska sp. z o.o., przekazujące treść uzasadnienia decyzji o odmowie objęcia refundacją leku Duodopa, stwierdził, cytuję: ˝Informuję, iż nie znajduję podstaw, by kwestionować uzasadnienie Ministerstwa Zdrowia dla przedmiotowej decyzji˝. Uzasadniając powyższe, konsultant krajowy wskazał:

   a) sformułowanie: ˝wydaje się, że Duodopa jest technologią bezpieczniejszą niż DBS (głęboka stymulacja komór mózgowych)˝ jest bardzo ogólnikowe i według mojej wiedzy nie ma na to żadnych konkretnych danych;

   b) eksperci w swoich opiniach podkreślali konieczność przeprowadzenia dodatkowych badań klinicznych pod kątem oceny profilu bezpieczeństwa;

   c) oceniana technologia jest w rzeczywistości leczeniem objawowym.

   Konsultant krajowy podkreślił, iż biorąc pod uwagę bardzo wysokie koszty ww. procedury należy dokładnie określić stan kliniczny pacjenta (wg ogólnie przyjętych skal oceniających stan somatyczny lub stopień uszkodzenia funkcji poznawczych), który nie pozwalałby na stosowanie DBS lub apomorfiny, a dawałby szansę na uzyskanie wymiernej poprawy po zastosowaniu Duodopy.

   Odnosząc się do sformułowania państwa posłów ˝o niezgodnym z konstytucją braku dostępu do leczenia dla grupy chorych z APD ograniczanym przez Ministerstwo Zdrowia i próbie pokazania, że resort, właśnie nie podejmując decyzji o refundacji, stoi na straży równego dostępu˝, pragnę zaznaczyć, iż niezależnie od zrozumienia problemów, z jakimi boryka się wybrana grupa pacjentów, należy mieć na względzie, iż w Polsce - podobnie jak we wszystkich krajach - priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społeczne gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych. Ustawa o refundacji nakłada na ministra zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom, mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne, sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Podstawą tak rozumianej sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowane wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów.

   Narzędziem stosowanym do obiektywizacji oceny skuteczności, efektywności oraz bezpieczeństwa porównywanych ze sobą różnych leków jest ocena technologii medycznych. Złożone analizy farmakoekonomiczne pozwalają na ocenę parametrów, takich jak liczba uzyskanych lat życia, ocena jakości życia po zastosowaniu terapii oraz relacja tych wartości do kosztów analizowanej terapii. Pozwala to na obiektywizację podejmowanych decyzji poprzez ocenę tzw. kosztefektywności lub kosztużyteczności. Jest to szczególnie istotne, ponieważ wszystkie decyzje refundacyjne skutkują wydatkowaniem środków na obrany cel i stanowią jednocześnie decyzje odmowne dla celów alternatywnych. Dlatego właśnie tak ważne jest określenie poziomów akceptowalności społecznej kosztów technologii medycznej i zasad realizacji naczelnej zasady równości obywateli i sprawiedliwości w aspektach refundacji leków. Doświadczenia wielu krajów wskazują, iż poziom kosztów farmakoterapii musi pozostawać w odgórnie określonej relacji do zasobów systemowych. W tym celu należy w sposób obiektywny ocenić korzyści oraz koszty stosowanej terapii. Pod pojęciem korzyści rozumiemy zarówno wydłużenie życia, jak i poprawę jego jakości, która jest pochodną ustępowania objawów chorobowych. Za racjonalny próg akceptowalnego społecznie, sprawiedliwego kosztu terapii uznaje się w różnych krajach 1,5-3,0 PKB za 1 rok życia skorygowanego o jakość, tj. w warunkach polskich 3 × PKB per capita, tj. 111 381 zł/QALY.

   Tym samym technologie, które uzyskują bardzo wysoki koszt za 1 QALY, charakteryzują się jednocześnie skrajnie wysoką ceną oraz relatywnie niskim efektem terapeutycznym mierzonym jakością i czasem pozyskiwanego życia. Akceptacja kosztu wielokrotnie przekraczającego próg efektywności oznaczałaby niesprawiedliwe, nierówne traktowanie wybranej grupy potrzebujących obywateli i jednocześnie pozbawienie innych chorych dostępu do oczekiwanej przez nich innowacyjnej terapii. W przypadku obydwu omawianych technologii (Duodopa i Dacepton) warunki kosztowe proponowane przez wnioskodawców nie zapewniały uzyskania efektywności kosztowej - wskaźnik QALY był znacznie przekroczony (kilkukrotnie). Dla leku Dacepton był to koszt 284 067,69 zł/1 QALY, natomiast dla leku Duodopa - 362 200,00 zł/1 QALY (należy zaznaczyć, iż przytoczone kwoty dotyczą wariantu podstawowego, uwzględniając natomiast wyniki analizy wrażliwości testującej wpływ niepewnych założeń - np. ilość zużytego dziennie przez pacjenta leku, szybkość progresji choroby, brak przerwań po pierwszym cyklu leczenia, koszty te wzrastają nawet do kwot odpowiednio: 449 007 zł/1 QALY (dla leku Duodopa) i 339 528,09 zł/1 QALY (dla leku Dacepton).

   W przypadku leku Duodopa wnioskodawca przedstawił analizę efektywności klinicznej będącą przeglądem systematycznym dowodów naukowych - randomizowane badania kliniczne, RCT o średniej jakości oraz z niewielką liczbą pacjentów i krótkim okresem obserwacji, badania obserwacyjne typu BAS - ang. before-after-study, które uznawane są za dowody niższej jakości, oceniającą skuteczność terapii Duodopą w porównaniu do wybranych komparatorów (farmakoterapii doustnej, zabiegów głębokiej stymulacji mózgu, DBS). Pomimo ograniczonych (niższej jakości) dowodów minister zdrowia nie podważył spełnienia kryterium skuteczności klinicznej. Podobnie w przypadku terapii apomorfiną - pomimo niskich jakościowo dowodów minister zdrowia nie podważył skuteczności leku. Niezrozumiały jest więc zarzut pani poseł, cytuję: ˝Pan minister przy podejmowaniu decyzji administracyjnych winien zmienić swoje dotychczasowe stanowisko oparte na przestarzałych, nieuwzględniających najnowszych badań dowodach naukowych, dowodzących skuteczności i efektywności klinicznej˝. Cytowane w odpowiedzi na stanowisko zespołu parlamentarnego informacje dotyczące zastrzeżeń odnośnie do jakości dowodów, jak i działań niepożądanych znajdują się w aktach sprawy (analizy weryfikacyjne: nr AOTM-OT-4351-5/2012 z dnia 30 sierpnia 2012 r. oraz nr: AOTM-RK-4351-7 z sierpnia 2013 r.), zatem nieuzasadniony jest zarzut państwa posłów odnośnie do szeregu uchybień w przesłanym przez ministra zdrowia piśmie.

   W przedłożonej interpelacji państwo posłowie apelują o rzetelne traktowanie dowodów naukowych i oczekiwań społecznych, podczas gdy z treści interpelacji wynika jednoznaczne oczekiwanie od ministra zdrowia wybiórczej interpretacji danych na temat ocenianych technologii, z pominięciem wniosków na temat siły dostarczonych dowodów i informacji na temat działań niepożądanych terapii (które de facto są ujęte we wskaźnikach efektywności kosztowej ww. technologii) czy też z pominięciem negatywnych ocen przez agencje w innych krajach, np.:

^*) Źródło: analiza weryfikacyjna nr AOTM-OT-4351-5/2012.

   Odnosząc się do poruszonej przez panią poseł kwestii efektywności kosztowej i pojęcia ˝technologii sierocych˝, pragnę zaznaczyć, iż termin ˝lek sierocy˝ jest pojęciem odnoszącym się do wspólnotowych zasad rejestracji produktów sierocych oraz ochrony wyłączności rynkowej, natomiast nie implikuje odmiennych uwarunkowań przyznania publicznych środków refundacyjnych. W ustawie o refundacji, regulującej kwestie dotyczące podejmowania decyzji refundacyjnych w Polsce, nie są ujęte odrębne regulacje dla tzw. leków sierocych. Jak już wspomniałem, potrzeby różnych grup pacjentów są zróżnicowane, różna jest również liczebność tych grup, jednakże decyzje dotyczące alokacji środków pochodzących ze składek obywateli winny być podejmowane w oparciu o jednolite przejrzyste kryteria. Uprzywilejowanie pacjentów z określonym schorzeniem prowadziłoby do poczucia nierównego traktowania obywateli. Promowana przez firmy farmaceutyczne i niektórych ekspertów idea tzw. podejścia egalitarnego do refundacji określonych grup leków jest tak naprawdę realizacją partykularnych interesów koncernów farmaceutycznych, które proponują ekstremalnie wysokie ceny leków w zupełnym oderwaniu od kosztów ich wytwarzania, kosztów ponoszonych na badania kliniczne (często o niskiej wiarygodności) czy nierzadko nawet w oderwaniu od rzeczywistej korzyści terapeutycznej, jaką te leki oferują. Takie podejście nie jest zatem egalitarne - równościowe, lecz elitarne, czyli uprzywilejowujące.

   Nawiązując do poruszonego przez panią poseł zagadnienia dotyczącego refundacji innych produktów desygnowanych jako sieroce, wyjaśniam, iż minister zdrowia podejmuje decyzje w przedmiocie refundacji produktów leczniczych, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględniając szereg pomocniczych (lecz nie restrykcyjnych) kryteriów, o których mowa w art. 12 ustawy o refundacji (kryteria te zostały wymienione w przywołanym na wstępie piśmie). Każde postępowanie administracyjne w zakresie refundacji jest odrębnym postępowaniem, prowadzonym w oparciu o zgromadzony w toku danego postępowania materiał dowodowy. Przepis art. 1 pkt 1 K.p.a. normuje postępowanie przed organami administracji publicznej w sprawach indywidualnych rozstrzyganych w drodze decyzji administracyjnych. Celem bezpośrednim tego postępowania jest wiążące ustalenie konsekwencji norm prawa materialnego w formie decyzji, w odniesieniu do konkretnie oznaczonego adresata w sprawie indywidualnej. Stąd też niewłaściwym oraz sprzecznym z podstawową zasadą prawa administracyjnego byłoby, wbrew sugestii pani poseł, opieranie się przy podjęciu jednego, indywidualnego rozstrzygnięcia na rozstrzygnięciu, które zapadało w innej sprawie. Wobec powyższego fakt podjęcia określonych decyzji administracyjnych w sprawach podobnych przez ten sam organ, nie nakłada na organ administracji publicznej obowiązku rozstrzygania kolejnych spraw w identyczny sposób, albowiem każda sprawa jest sprawą indywidualną i rozstrzygana jest w sposób odrębny.

   W tym miejscu pragnę również wyraźnie zaznaczyć, że w odniesieniu do wniosków refundacyjnych dla omawianych technologii (w szczególności żelu dodwunastniczego Duodopa) ma miejsce niepotykany wręcz poziom lobbingu firmy farmaceutycznej, której działanie lub wpływ można obserwować niemal w każdej korespondencji wpływającej do Ministerstwa Zdrowia w przedmiotowej sprawie. Wykorzystywany jest przy tym cały wachlarz narzędzi, które kierują odpowiednio przygotowany przekaz zarówno do opinii publicznej, jak i decydenta. Warto zastanowić się, czy działania te pozostają w granicach etyki.

   Pragnę zaznaczyć, iż nie można pomijać faktu, że przedmiotowe technologie stosują ˝stare˝ substancje czynne, za innowacyjną można uznać jedynie drogę podania. Nie są to jednak nowo wynalezione substancje i cena kilkaset razy wyższa w stosunku do substancji stosowanych doustnie jest nieuzasadniona. Niewątpliwie w terapii potrzebne są nowe opcje. Niemniej jednak muszą być racjonalnie wycenione. Minister zdrowia, decydując o objęciu refundacją jakiejkolwiek technologii, musi brać pod uwagę możliwość sfinansowania tej technologii przez Narodowy Fundusz Zdrowia, pamiętając o tym, że przeznaczenie bardzo dużych pieniędzy na jedną technologię ogranicza możliwość sfinansowania innych.

   Podsumowując, pragnę zapewnić, że zarówno istotność stanu klinicznego w przypadku omawianego schorzenia, jak i potrzeba rozszerzenia dla pacjentów wachlarza dostępnych optymalnych metod leczenia na każdym etapie choroby oraz potrzeba uzyskania jak największych efektów zdrowotnych w ramach ograniczonego budżetu nie są przez ministra zdrowia pomijane, a włączenie przedmiotowych technologii do systemu refundacyjnego, podobnie jak to uczyniły inne kraje europejskie, jest także jednym z celów krajowej polityki lekowej.

   W chwili obecnej trwają cztery postępowania dotyczące terapii infuzyjnych dla pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona: trzy dotyczą technologii podskórnych wlewów apomorfiny, a jedno technologii żelu dodwunastniczego (Duodopa), przy czym dwa postępowania, po wydaniu negatywnych decyzji, będą rozpatrywane w postępowaniach odwoławczych, po złożeniu przez podmioty wniosków o podjęcie zawieszonych postępowań, natomiast postępowania dla leków: APO-go PFS, Apo-go Pen (apomorfina) są na etapie oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych (zlecenie ministra zdrowia przekazane do prezesa agencji w dniu 1 października 2014 r.).

   Z uwagi na obowiązujące zasady postępowania administracyjnego tajność danych i brak możliwości udziału osób bez prymatu strony, spotkania trójstronne, o które państwo posłowie wnioskują, są obecnie niemożliwe. Do ministra zdrowia wpłynęły wnioski Fundacji na rzecz Chorych na Parkinsona o dopuszczenie do udziału na prawach strony w postępowaniach dotyczących Duodopy i Daceptonu, niemniej jednak nie mogą one zostać rozpatrzone z uwagi na stan faktyczny i prawny postępowań o objęcie refundacją i ustalenie urzędowych cen zbytu (zawieszenie na wniosek stron). W przypadku podjęcia postępowań zostanie dokonane rozstrzygnięcie również w kwestii ww. wniosków organizacji społecznej. Spotkania trójstronne mogłyby ewentualnie mieć miejsce w przypadku pozytywnego rozstrzygnięcia ww. wniosków organizacji.

   Z poważaniem

   Podsekretarz stanu

   Igor Radziewicz-Winnicki

   Warszawa, dnia 31 października 2014 r.