Szanowny Panie Marszałku! W odpowiedzi na interpelację pani poseł Barbary Czaplickiej oraz grupy posłów na Sejm RP, przesłaną przy piśmie z dnia 7 października 2014 r. (SPS-023-28890/14), w sprawie leczenia pacjentów z chorobą Fabry'ego uprzejmie informuję, że aktualnie toczy się postępowanie o ponowne rozpatrzenie wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Fabrazyme.

   Charakter rozstrzygnięć organu odwoławczego w sposób bezpośredni zdeterminowany jest zasadą dwuinstancyjności postępowania administracyjnego. Jego istota polega na dwukrotnym rozpatrzeniu i rozstrzygnięciu tej samej sprawy wyznaczonej treścią zaskarżonej decyzji. Stąd wypływa obowiązek traktowania postępowania odwoławczego jako powtórzenia rozstrzygania tej samej sprawy. Decyzja organu II instancji jest takim samym aktem stosowania prawa jak decyzja organu I instancji, a działanie organu odwoławczego nie ma charakteru kontrolnego, ale jest działaniem merytorycznym równoważnym działaniu organu I instancji (wyrok Wojewódzkiego Sądu Administracyjnego w Warszawie VII SA/Wa 610/09 z dnia 4 marca 2010 r.).

   Kwestie związane z refundacją poszczególnych technologii lekowych reguluje ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696, z późn. zm.). W myśl tej ustawy minister zdrowia podejmuje decyzje w przedmiocie refundacji produktów leczniczych, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, uwzględniając szereg pomocniczych (lecz nie restrykcyjnych) kryteriów:

   1) stanowisko Komisji Ekonomicznej;

   2) rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych;

   3) istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją;

   4) skuteczność kliniczną i praktyczną;

   5) bezpieczeństwo stosowania;

   6) relację korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania;

   7) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, w porównaniu z wnioskowanym;

   8) konkurencyjność cenową;

   9) wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców;

   10) istnienie alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania;

   11) wiarygodność i precyzję oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3-10;

   12) priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach;

   13) wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, ustalonego w wysokości trzykrotności produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz. 1188 oraz z 2009 r. Nr 98, poz. 817), a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - koszt uzyskania dodatkowego roku życia

   - biorąc pod uwagę inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny.

   Według definicji przyjętej przez Unię Europejską choroby rzadkie definiuje się jako występujące w populacji z częstością nie większą niż 5 na 10 tys. osób.

   Zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z dnia 22 sierpnia 2014 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na dzień 1 września 2014 r. w leczeniu chorób rzadkich finansowe są ze środków publicznych m.in. następujące leki:

Tabela 1. Refundacja w ramach listy aptecznej.

Tabela 2. Refundacja w ramach katalogu chemioterapii.

Tabela 3. Refundacja w ramach programów lekowych.

   Dodatkowo, w ramach programów lekowych prowadzone jest leczenie ze środków publicznych tzw. chorób ultrarzadkich (występujące w populacji z częstością nie większą niż 1 na 50 tys. osób).

Tabela 4. Produkty lecznicze stosowane w chorobach ultrarzadkich.

Tabela 5. Koszty poniesione na realizację programów lekowych związanych z leczeniem schorzeń ultrarzadkich w 2013 r.

^*) Dane przekazane przez NFZ (stan na kwiecień 2014 r.).

   Należy zaznaczyć, iż w Polsce - podobnie jak we wszystkich krajach - priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społecznie gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych. Minister właściwy ds. zdrowia oraz podległe mu jednostki zobowiązani są do podejmowania działań w ramach i na podstawie obowiązującego prawa. Tym samym obowiązki nałożone przez ustawę o refundacji dotyczące gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny, tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii, muszą być bezwzględnie przestrzegane. Należy podkreślić, że podstawą sprawiedliwości społecznej jest podejmowanie decyzji dotyczących alokacji publicznych zasobów systemowych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów.

   Narzędziem stosowanym do obiektywizacji oceny skuteczności, efektywności oraz bezpieczeństwa porównywanych ze sobą leków (zarówno w Polsce, jak i w innych krajach Unii Europejskiej) jest ocena technologii medycznych. Analizy farmakoekonomiczne pozwalają na ocenę następujących parametrów: liczby uzyskanych lat życia, oceny jakości życia oraz relacji tych wartości do kosztów analizowanej terapii. Pozwala to na obiektywizację podejmowanych decyzji poprzez ocenę tzw. kosztefektywności. Jest to szczególnie istotne, gdyż wszystkie decyzje refundacyjne skutkują wydatkowaniem środków publicznych na określony cel i stanowią jednocześnie decyzje odmowne dla alternatywnych celów. Dlatego tak ważne jest określenie poziomu akceptowalności społecznej kosztów technologii medycznej i zasad realizacji naczelnej zasady równości obywateli i sprawiedliwości w aspektach refundacji leków. Doświadczenia wielu krajów wskazują, iż poziom kosztów farmakoterapii musi pozostawać w odgórnie określonej relacji do zasobów systemowych. W tym celu należy w sposób obiektywny ocenić korzyści stosowanej terapii oraz jej koszty. Pod pojęciem korzyści rozumiemy zarówno wydłużenie życia, jak i poprawę jakości życia, która jest pochodną ustępowania objawów chorobowych. Za racjonalny próg akceptowalnego społecznie, sprawiedliwego kosztu terapii uznaje się w różnych krajach 1,5-3,0 PKB za 1 rok życia skorygowanego o jakość, tj. w warunkach polskich 3 × PKB per capita, tj. 111 381 zł/QALY.

   Tym samym technologie, które uzyskują bardzo wysoki koszt za 1 QALY, charakteryzują się jednocześnie skrajnie wysoką ceną oraz relatywnie niskim efektem terapeutycznym mierzonym jakością i czasem pozyskiwanego życia. Akceptacja kosztu terapii, który wielokrotnie przekracza próg efektywności kosztowej, oznaczałaby niesprawiedliwe i nierówne traktowanie wybranej grupy potrzebujących obywateli i jednocześnie pozbawienie innych chorych dostępu do oczekiwanej przez nich innowacyjnej terapii. Mając na uwadze powyższe, zniesienie stosowania jednego z kryteriów ustawowych w procesie decyzyjnym o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla nowych tzw. sierocych produktów leczniczych budzi poważne wątpliwości konstytucyjne. Powyższe skutkuje bowiem różnicowaniem prawa obywateli do korzystania ze środków publicznych w zależności od arbitralnie przyjętej kategorii rejestracyjnej określonego produktu leczniczego, nie zaś stanu zdrowia.

   Z poważaniem

   Podsekretarz stanu

   Igor Radziewicz-Winnicki

   Warszawa, dnia 31 października 2014 r.