Strona którą oglądasz dotyczy poprzedniej kadencji sejmu. Aktualne informacje znajdziesz tutaj

   Szanowny Panie Ministrze! Jako przewodnicząca Parlamentarnego Zespołów ds. Chorób Rzadkich składam do Pana Ministra interpelację w sprawie pilnego ustanowienia refundacji programu lekowego dotyczącego leczenia pacjentów z chorobą Fabry'ego.

   Leczenie choroby Fabry'ego prowadzone jest przy zastosowaniu ETZ (enzymatyczna terapia zastępczą) polegającej na podawaniu dożylnym enzymu osobom z niedoborem alfa-galaktozydazy A. Lek stosowany w terapii choroby Fabry'ego, Fabrazyme, zarejestrowany został w COMP jako medyczny produkt sierocy. Enzymatyczna terapia zastępcza lekiem Fabrazyme w Polsce, jako jednym państwie w ramach Unii Europejskiej, nie jest refundowana. Obecnie w kraju zdiagnozowanych jest 47 pacjentów.

   Pierwsze objawy choroby Fabry'ego pojawiają się w dzieciństwie. W naturalnej historii choroby są nimi najczęściej piekące, napadowe bóle rąk i stóp oraz zaburzenia wydzielania potu prowadzące do upośledzonej termoregulacji. Kilka lat później pojawiają się charakterystyczne zmiany skórne oraz objawy ze strony przewodu pokarmowego - ostre bóle brzucha, nudności i biegunki. Chorobę najczęściej rozpoznaje się około trzeciej dekady życia, kiedy pojawiają się objawy niewydolności serca, zaburzenia rytmu serca, objawy neurologiczne lub oczne i dochodzi do zajęcia nerek z postępującym zmniejszeniem filtracji kłębuszkowej. Średnia długość życia chorych wynosi 45-50 lat. Głównymi przyczynami zgonu są zawał i niewydolności serca, udar mózgu bądź przewlekła niewydolność nerek.

   Obecnie minister zdrowia prowadzi na wniosek podmiotu zainteresowanego postępowanie o objęcie leku refundacją. Pierwszy etap postępowania zakończył się wydaniem decyzji odmawiającej refundacji, w wyniku czego wnioskujący się odwołał i obecnie trwa postępowanie w drugiej instancji (odwoławcze), a sam proces nie został przez wnioskującego zawieszony.

   W sprawie refundacji leczenia pacjentów z chorobą Fabry'ego dwukrotnie odbyły się przed Parlamentarnym Zespołem ds. Chorób Rzadkich wysłuchania opinii eksperckich (linki do nagrań archiwalnych w załączeniu*)) oraz wydane zostało stanowisko zespołu rekomendujące pilne wdrożenie programu lękowego - w załączeniu stanowisko zespołu z dnia 7 maja 2014 r. Dowody naukowe i opinie eksperckie udostępnione podczas posiedzeń zespołu parlamentarnego miały na celu przybliżenie decydentom refundacyjnym właściwej, rzetelnej wiedzy, z której, jak mi wiadomo, ministerstwo właściwie skorzystało, ostatecznie odstępując od kwestionowania powszechnie uznanej efektywności klinicznej dla ETZ.

   Ponadto w lutym br. Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich, zgodnie z ustaleniami poczynionymi wspólnie z podsekretarzem stanu w Ministerstwie Zdrowia panem Igorem Radziewicz-Winnickim, zalecił ministrowi zdrowia pilne zorganizowanie trójstronnego spotkania udziałem własnym, zainteresowanych w sprawie przedstawicieli środowisk pacjentów oraz przedstawiciela producenta leku. W wyniku zorganizowanego zgodnie z sugestią zespołu spotkania, trójstronnego spotkania w dniu 23 czerwca w sprawie refundacji leczenia choroby Fabry'ego, producent leku przedstawił w trakcie dalszego postępowania, na początku lipca, znacząco skorygowaną propozycję cenową zakładającą obniżenie rocznego kosztu leczenia wszystkich obecnie zdiagnozowanych pacjentów z chorobą Fabry'ego o 70% w pierwszym i o 40% w drugim roku obowiązywania decyzji refundacyjnej. Korzystając z tej sposobności, pragnę w imieniu własnym i członków Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich podziękować Panu Ministrowi za doprowadzenie do trójstronnego spotkania, które, jak widać, dzięki zabiegom organizacji pacjentów zabiegających o ustanowienie refundacji przyniosło wymierny skutek w postaci znaczącego obniżenia kosztów przyszłego programu lękowego. Tak istotna redukcja zasługuje na rzetelne potraktowanie w trakcie dalszego postępowania.

   Koncentrując się wobec aspektu wysokich kosztów terapii, pragnę zwrócić uwagę, iż wobec chorób rzadkich i leków sierocych, do których bezdyskusyjnie zalicza się ETZ dla pacjentów z choroba Fabry'ego, już nigdzie w UE nie stosuje się bezwzględnie współczynnika QALY określającego maksymalny koszt uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość. Ponadto nasz kraj pod względem dostępu do leków sierocych plasuje się w Unii na ostatnim miejscu. Spośród 91 leków sierocych przeznaczonych dla terapii chorób rzadkich w Polsce refunduje się zaledwie 14.

   Idąc w ślad za doktryną europejską i oczekiwaniami społecznymi, pragniemy zwrócić Panu Ministrowi uwagę na dodatkowe zalecenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii w sprawie stosowania kryterium wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość. Zatem też w przypadku terapii zastępczej dla osób dotkniętych chorobą Fabry'ego rekomendujemy, jak w stanowisku obu zespołów, odstąpienie od stosowania kryterium określonego w § 12 pkt 13 ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

   W nawiązaniu do Pańskiego listu z dnia 5 września 2014 r. (MZ-PLA-4650-1/LP/14 w załączeniu), kierowanego w odpowiedzi na wnioski organizacji pacjentów, oczekuję, że ostateczne negocjacje Ministerstwa Zdrowia z producentem leku zostaną niezwłocznie wznowione i zakończą się wydaniem pozytywnej decyzji refundacyjnej. Będzie to ważny krok w kierunku poprawy dostępu do leków sierocych, co stanowi jeden z priorytetów unijnej polityki zdrowotnej.

   Oczekuję informacji i podjęcia pilnych działań zmierzających do szybkiego ustanowienia refundacji leczenia pacjentów z chorobą Fabry'ego.

   Z poważaniem

   Poseł Barbara Czaplicka oraz grupa posłów

   Warszawa, dnia 29 września 2014 r.