9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Beata Kempa:

    Dziękuję, panie marszałku.

    Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Panie Ministrze! Jak wynika z doniesień medialnych, z końcem lutego Ministerstwo Zdrowia przestało refundować chorym na czerniaka wemurafenib - lek przedłużający życie. Powyższe oznacza, że chorzy na czerniaka w celu pokrycia kosztów leczenia tym lekiem będą musieli z własnej kieszeni sfinansować leczenie o wartości ok. 30 tys. zł miesięcznie. Wstrzymanie refundowania tego leku prowadzi do zmiany, która jest trudna do wytłumaczenia z punktu widzenia merytorycznego. Leczenie chorych wemurafenibem, lekiem, który działa na określony rodzaj mutacji BRAF, zostaje ograniczone tylko do pierwszej linii terapii, co oznacza, że chorzy nie mogą otrzymywać wcześniej leczenia systemowego. Według doniesień medialnych z bardzo dużego badania obejmującego 3200 chorych na tę ciężką chorobę wynika, że chorzy otrzymujący wcześniej leczenie mają takie same wyniki leczenia wemurafenibem jak ci, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. W praktyce klinicznej nie jest powiedziane, że trzeba zacząć leczenie od wemurafenibu, ponieważ część chorych może otrzymywać leczenie polegające na perfuzji kończynowej. Chory na czerniaka może brać udział w badaniach klinicznych, otrzymywać immunoterapię, a także otrzymywać chemioterapię, co zależy od sytuacji klinicznej. Jak podkreśla onkolog prof. Piotr Rutkowski, wskutek wycofania leczenia tym lekiem konieczne stało się stosowanie tego leku w pierwszej linii terapii, kiedy nie zawsze jest to uzasadnione. Rocznie mutacja genu podlegająca leczeniu wemurafenibem występuje u ok. 250 pacjentów w Polsce, którzy teraz z własnych środków będą musieli zapłacić za tę terapię.

    Mając powyższe na uwadze, wnosimy o wskazanie przez pana ministra przyczyn podjęcia decyzji o zakończeniu refundacji leczenia chorych na czerniaka oraz wskazanie możliwości zmiany decyzji, która naraża setki osób chorych na czerniaka na utratę dostępu (Dzwonek) do leku mogącego przedłużyć życie. Sprawa jest bardzo ważna dla tych osób. Panie ministrze, proszę o odpowiedź.

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki:

    Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Pani Poseł! Dziękuję za pytanie i troskę o chorych na czerniaka złośliwego. Rzeczywiście to bardzo ciężka choroba, wymagająca intensywnego leczenia.

    Wemurafenib należy do leków nowoczesnych, przeciwciał monoklonalnych, które stosowane są w leczeniu czerniaka. W Polsce objęto go finansowaniem po raz pierwszy dwa lata temu. Objęto go wówczas finansowaniem w pierwszej linii leczenia i w drugiej linii leczenia. W pierwszej leczenia - tzn. u pacjentów, którzy nie byli wcześniej poddani terapii systemowej. W drugiej linii leczenia -- po nieskutecznym leczeniu w ramach terapii systemowej.

    Warto zauważyć, że kiedy podejmowano tę decyzję, była to pierwsza sytuacja, kiedy obejmowano ten nowoczesny lek refundacją systemową w Polsce, tak naprawdę nie było innej alternatywy pośród tych nowoczesnych leków. Dlatego, gdy przyglądano się dokładnie rekomendacji wydanej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, wówczas nie było cienia wątpliwości, iż lek jest absolutnie skuteczny, i to jest pewne, jako lek w pierwszej linii leczenia. Natomiast dane dotyczące skuteczności leczenia w drugiej linii, czyli po nieskuteczności wcześniejszego leczenia, już wówczas były ograniczone. Jak bowiem czytamy w rekomendacji prezesa agencji: Dużym zastrzeżeniem w kontekście zapisów uzgodnionego programu lekowego jest brak dowodów naukowych o wysokiej wiarygodności uzasadniających stosowanie wemurafenibu w grupie pacjentów wcześniej leczonych, czyli właśnie w drugiej linii. Dalej czytamy: Przedstawiono wyniki badań klinicznych BRIM-1 oraz BRIM-2, które nie spełniły kryteriów włączenia do przeglądu systematycznego wnioskodawcy, kryteria te spełniła jedynie publikacja badania BRIM-3 - badanie dotyczące stosowania wemurafenibu w pierwszej linii leczenia - dotyczące zastosowania wemurafenibu u pacjentów ze stwierdzoną mutacją BRAF wcześniej leczonych. Należy jednak zauważyć, że są to badania jednoramienne, o małej liczbie pacjentów, a więc badania o małej wiarygodności. Dodatkowo celem badania BRIM-1 - jedno z dwóch badań dotyczących drugiej linii terapii - było ustalenie jedynie maksymalnej tolerowanej dawki wemurafenibu, a nie jego skuteczności. Nie mając porównania z innymi interwencjami, trudno jest wypowiedzieć się na temat skuteczności wnioskowanej technologii w kolejnej linii leczenia.

    Minęły dwa lata - bowiem decyzje refundacyjne wydaje się na dwa lata, potem taka decyzja wygasa, jej działanie trwa dwa lata - i po tym czasie podmiot odpowiedzialny zwrócił się do ministra zdrowia z prośbą o wydanie decyzji kontynuującej refundację systemową. Taka decyzja została wydana, ale przedtem minister zdrowia w styczniu tego roku jeszcze raz zwrócił się do Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji z pytaniem, czy dowody naukowe dotyczące skuteczności leczenia w ramach drugiej linii, bo pierwsza jest pewna, są mocniejsze, niż były dwa lata temu. W odpowiedzi Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji ze stycznia tego roku czytamy niemal identyczny zapis. Prezes agencji stwierdza, że w ramach systematycznego przeglądu literatury odnaleziono dwa dodatkowe badania opublikowane po dacie ukończenia pierwotnej analizy weryfikacyjnej z roku 2012. Z uwagi na heterogeniczność, głównie w zakresie różnic dotyczących włączanych populacji, włączonych badań, nie jest możliwe przeprowadzenie syntezy ilościowej wyników i jakość badań można ocenić jako niską. Odnaleziono wyłącznie jednoramienne badania niekomparatywne, czyli niedające się porównać ze sobą, które nie pozwalają na porównywanie wyników innej terapii. Robiono takie badania, w ramach których nie porównywano grup pacjentów leczonych jedną technologią i drugą, nie można było ich porównać - to są badania niekomparatywne. Badania prowadzone były na niewielkich populacjach, co skutkuje dużym rozrzutem oraz niską precyzją wyników. Odnalezione badania charakteryzowały się krótką medianą obserwacji - w trzech z czterech badań włączonych do przeglądu 50% pacjentów obserwowanych było krócej niż cztery miesiące.

    Przeprowadzony przegląd systematyczny obejmował również badanie Larkina, na którego wyniki powołują się zarówno eksperci, jak i media. Przedmiotowe badanie było otwartym badaniem jednoramiennym, nie było to zaślepione, randomizowane, wieloośrodkowe badanie, do którego włączono pacjentów z nieresekcyjnym czerniakiem w stadium IIIc lub IV oraz obecną mutacją BRAF, chodzi zarówno o tych wcześniej leczonych, jak i o tych wcześniej nieleczonych. Innymi słowy, wiedza naukowa zebrana przez te dwa lata podczas obserwacji nie potwierdza wysokiej skuteczności wemurafenibu jako technologii lekowej stosowanej w ramach drugiej linii leczenia. Mało tego, istnieją twarde i niepodważalne dowody naukowe potwierdzające skuteczność ipilimumabu, czyli leku konkurencyjnego w stosunku do wemurafenibu, jako środka stosowanego w przypadku czerniaka w ramach drugiej linii leczenia.

    W moim przekonaniu decyzja ministra zdrowia o utrzymaniu kontynuacji leczenia wemurafenibem i jego refundacji jako leku stosowanego w ramach pierwszej linii leczenia była absolutnie słuszna, bo tu nie ma cienia wątpliwości, że ten lek jest skuteczny, natomiast jeżeli chodzi o drugą linię leczenia, to wobec braku przekonujących dowodów na to, że ten lek jest skuteczny, pomimo dwóch lat dalszej obserwacji i wobec obecności na listach refundacyjnych technologii alternatywnej, jaką stanowi konkurencyjny lek konkurencyjnego producenta, którym jest ipilimumab, minister zdrowia podjął decyzję o kontynuacji refundacji wemurafenibu, ale wyłącznie w ramach pierwszej linii leczenia. Warto również dodać, że w perspektywie najbliższych miesięcy będą dostępne nowe leki na czerniaka, jeszcze bardziej skuteczne. Są one już przedmiotem analiz. Dziękuję uprzejmie.

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Beata Kempa:

    Panie Ministrze! Przede wszystkim bardzo prosiłabym o odpowiedź na piśmie, jak również o dołączenie wyników owych, jak pan powiedział, mało wiarygodnych i o niskiej jakości badań, ponieważ jeżeli dwa lata temu zdecydowano jednak o refundacji zarówno w ramach pierwszej, jak i drugiej linii, to musiał być tutaj jakiś medyczny, bardzo poważny powód. Powiedział pan, że było zbyt mało czasu, bo badania prowadzono tylko przez dwa lata. Rzeczywiście, jest to krótki okres, więc tym bardziej jest on za krótki na to, aby można było zadecydować o tak drastycznym obcięciu refundacji. Skoro są nowe leki, w przypadku których, jak pan powiedział, jest twardy dowód na to, że są skuteczniejsze, to na podstawie czego pan twierdzi, że tu jest twardy dowód, skoro są one obecne na rynku jeszcze krócej i jeszcze krótszy był czas na przebadanie ich skuteczności, jeżeli chodzi o tak ciężko chorych pacjentów?

    Musi pan minister zrozumieć, że dla ludzi, którzy łapią się każdej szansy, sytuacja, kiedy otrzymują informację, iż za ratujący - w ich oraz prowadzących ich lekarzy mniemaniu - ich życie lek będą musieli zapłacić 30 tys. zł miesięcznie, jest naprawdę osobistą tragedią. (Dzwonek) Ona być może dotyczy niezbyt dużej liczby osób, ale w takim razie, panie ministrze, tym bardziej nie rujnuje to budżetu państwa. Dlatego chciałabym otrzymać pogłębioną odpowiedź.

    Rozumiem, że czas jest na to zbyt krótki, ale tę sytuację chcielibyśmy troszkę powiązać z pewnym zabiegiem politycznym. Z jednej strony przekazuje się potężne sumy na in vitro, a z drugiej ogranicza się kwestie fundamentalne dla życia i zdrowia osób, które można skutecznie wyleczyć. Czy aby nie ma tu jakiejś konkurencji? Nie chcę w to wchodzić, ale proszę o odpowiedź na to pytanie na piśmie.

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki:

    Dziękuję.

    Panie Marszałku! Wysoka Izbo! Pani Poseł! Ciągle twierdzę i będę się tego trzymał, że celem refundacji jest zapewnienie pacjentom dostępu do bezpiecznych i skutecznych terapii. Jeżeli w przypadku jakiejś terapii przestaje być ona skuteczna albo początkowo mamy nadzieję, że się będzie rozwijała, ale po dalszym okresie obserwacji okazuje się, że jest mniej skuteczna, to się z niej wycofujemy. Nie jest tak, że znajdujemy pieniądze na inne terapie. Zawsze w systemie alokacji pieniędzy publicznych jest tak, że musimy wybrać pomiędzy bardzo skuteczną terapią jednej choroby a mniej skuteczną innej choroby. Tak więc kontynuacja leczenia preparatem, o którym coraz więcej wiadomo - nie ma przekonujących danych, że jest skuteczny - jest niezasadna, bo powstaje pytanie, czy takie rozwiązanie jest dobre dla pacjentów, czy nie. Według badań, które przedstawia Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, to rozwiązanie nie jest dobre dla pacjentów ani skuteczne, bo takie jest rozwiązanie alternatywne, co do którego nie ma cienia wątpliwości, że jest znacznie bardziej skuteczne. Dlatego minister podjął racjonalne decyzje w zakresie wycofania się z jednej terapii w przypadku określonego wskazania zdrowotnego. Dotyczy to nie leczenia czerniaka w ogóle, tylko leczenia czerniaka po stwierdzeniu nieskuteczności wcześniejszej interwencji, bo to nie jest tak skuteczne, jak oczekiwalibyśmy, ponieważ takie są wyniki badań. Natomiast te środki są dzięki temu wykorzystywane na zakup innych technologii, dla innych pacjentów. Stąd to jest imperatyw sprawiedliwości systemu refundacyjnego dla każdego chorego potrzebującego. Dziękuję.

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Beata Kempa:

    Przepraszam, panie marszałku, jedno zdanie.

    Rozumiem, że możemy, panie ministrze, uspokoić tych bardzo ciężko chorych ludzi, że będą refundowane leki jeszcze nowsze i nowocześniejsze, tak?

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki:

    Są nieustająco. Ipilimumab jest refundowany w drugiej linii leczenia i jest znacznie bardziej korzystny terapeutycznie dla pacjentów niż wymieniony wemurafenib, a nowe leki są udostępniane w drodze refundacyjnej.

9 punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Beata Kempa:

    Dobrze, chodzi o to, żeby tym ludziom odpowiedzieć. Dziękuję.